Follistatin-344: Myostatin- und Aktivin-bindendes Protein
Splicevariante, die Myostatin und Aktivine bindet. Präklinische Muskelwachstumseffekte.
🐀 Tiere
- Vollständiger Name
- Follistatin-344 (FST-344)
- Klasse
- Myostatin/Aktivin-bindendes Glykoprotein-Splicevariante
- Halbwertszeit
- Minuten (nativ); AAV-Gentherapie untersucht
- Route
- IM / AAV-Vektor (Forschung)
- Entwickler
- Akademisch
- Zulassungsstatus
- Keine Zulassung; WADA-verboten
Was es ist
Follistatin bindet Mitglieder der TGF-β-Superfamilie, insbesondere Myostatin und Aktivine. FST-344 ist die sekretierte Isoform. Myostatin-Neutralisation entfernt Muskelmassenbremse.
Wie es wirkt
Myostatin signalisiert normalerweise via ActRIIB zur Muskelbegrenzung. Follistatin bindet freies Myostatin.
Aktivin A und B werden ebenfalls sequestriert. Supra-physiologisches Follistatin hat pleiotrope Effekte.
Was die Forschung zeigt
Präklinische Gentherapie-Studien bei Nagern und dystrophischen Hunden.
Kota J. et al. (2009) — AAV-Follistatin in mdx-Mäusen
Sci Transl Med 2009;1:6ra15. 🐀 Tiere
AAV-Follistatin erhöhte Muskelmasse und Funktion.
Effekte monatelang nach Einzelinjektion.
Einschränkungen: Gentherapie, kein Peptid.
Mendell JR et al. (2015) — humane AAV-Follistatin (BMD)
Mol Ther 2015;23:192–201. 👥 Studien am Menschen
6 Becker-Patienten, intramuskulär.
Muskelbiopsien zeigten größere Fasergröße.
Einschränkungen: Sehr kleine Population.
Sicherheit und Einschränkungen
Gentherapie-Erfahrung begrenzt, lokal toleriert. Peptid-Form: kurze Halbwertszeit, keine kontrollierten Humandaten.
WADA-verboten.