Follistatine-344 : protéine liant la myostatine et l’activine
Variante d’épissage qui lie et neutralise la myostatine et les activines. Effets de croissance musculaire précliniques.
🐀 Animal
- Nom complet
- Follistatine-344 (FST-344)
- Classe
- Variante d’épissage de glycoprotéine liant myostatine/activine
- Demi-vie
- Minutes (native) ; thérapie génique AAV étudiée
- Voie
- IM / vecteur AAV (recherche)
- Développeur
- Académique
- Statut réglementaire
- Non approuvé ; interdit AMA
De quoi s’agit-il
La follistatine lie les membres de la superfamille TGF-β, notamment myostatine et activines. FST-344 est l’isoforme sécrétée. Neutraliser la myostatine lève le frein sur la masse musculaire.
Comment ça marche
La myostatine signale normalement via ActRIIB pour limiter la masse. Follistatine lie la myostatine libre.
Activines A et B sont également séquestrées. Follistatine supraphysiologique a des effets pléiotropes.
Ce que montre la recherche
Études pré-cliniques de thérapie génique chez rongeurs et chiens dystrophiques.
Kota J. et al. (2009) — AAV-follistatine chez souris mdx
Sci Transl Med 2009;1:6ra15. 🐀 Animal
AAV-follistatine a augmenté masse et fonction musculaires.
Effets persistants pendant des mois.
Limites: Thérapie génique.
Mendell JR et al. (2015) — AAV-follistatine humaine (BMD)
Mol Ther 2015;23:192–201. 👥 Études humaines
6 patients Becker, intramusculaire.
Biopsies : taille fibre accrue.
Limites: Population minuscule.
Sécurité et limites
Expérience de thérapie génique limitée mais localement tolérée. Forme peptide : demi-vie courte, pas de données humaines contrôlées.
Interdit AMA.